失明基因疗法可同时医治眼睛和大脑-美迪西生物医药

关于我们

美迪西简介

管理团队

公司历史

CEO致辞

荣誉资质

研发服务

01 药物发现

化学生物学早期药代动力学

02 药学研究

原料药药物制剂分析测试服务 CMC申报支持

03 临床前研究

药理药效学研究药物安全性评价药代动力学生物分析 IND申报支持

服务平台

01 一站式综合研发

药物发现服务药学研究服务临床前研究服务中药临床前研发脂质体药物研发化学药物研发药学研究CDMO 制剂CDMO 转化医学研究

02 新分子类型药物研发

ADC药物 AOC药物 CGT药物 PROTAC药物 mRNA疫苗核酸药物抗体药物多肽药物多肽偶联药物

03 药物研发关键技术

新途径方法(NAMS)【AI驱动+体外模型】 AI+药物发现细胞因子及生物标志物检测流式细胞分选流式细胞技术 NanoString nCounter检测成药性研究药物固态研究工艺部固体筛选绿色化学技术化学工艺反应安全评估病理学研究 MetID技术 SEND格式转化

04 常见病药效评价

肿瘤免疫疗法疼痛疾病炎症免疫疾病阿尔茨海默病临床前心脑血管疾病

05 高端制剂研发

吸入药物制剂眼科药物制剂皮肤局部用制剂

06 靶向药物研发

GLP-1 STAT3 KRAS

07 分析测试中心

08 公共服务平台

客户中心

知识产权保护

客户评价

下载中心

合作伙伴

成功案例

科研速递

新闻资讯

行业资讯

视频资源

市场活动

A.C.E.

投资者关系

股票信息

title">失明基因疗法可同时医治眼睛和大脑

2015-07-20

访问量：

这是一个完美的组合。一项日前发表于《科学—转化医学》杂志的研究发现，逆转失明的基因疗法能修复眼睛中受损的细胞，还能重新排列大脑以帮助处理新的信息。

大脑中的视觉通路由上百万个相互连接的神经元构成。当感官信号沿着它们被发送出去时，神经元之间的连接变得强大起来。如果未被充分利用，比如当人们失明时，这种连接会变得脆弱并且杂乱无章。

过去几年里，一种基因疗法——将健康基因注射到眼睛中以修复突变——作为治疗先天性和退行性失明的充满前景的方法兴起。

最早一批成功的试验开始于2007年。10位患有一种遗传性疾病——伯氏先天性黑内障的失明志愿者参与了此项研究。这种疾病导致视网膜退化，并且使人们很早便完全失明。至少19个基因中的突变会引发该疾病，但试验中的所有人都拥有一个名为rpe65的基因中的突变。

参与者的一只眼睛被注射了一种能将rpe65的健康拷贝嵌入患者视网膜的无害病毒。来自美国宾夕法尼亚大学的manzarashtari及其同事想知道这些参与者的视觉通路在治疗后恢复得有多好。为此，在患者接受治疗的两年后，她将其召回实验室以扫描他们的大脑。

研究发现，同接受治疗的眼睛相关的通路和视力没有问题的人们非常相似，并且比同未接受治疗且进一步退化的眼睛相关的通路强大很多。

失明基因疗法可同时医治眼睛和大脑