小核酸抗体偶联药物（AOC)视频合集-美迪西生物医药

title">小核酸抗体偶联药物（AOC)视频合集

2023-10-10

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抗体-寡核苷酸偶联物（AOCs）融合了抗体精准靶向能力与寡核苷酸（siRNA/ASOs）强大基因沉默功效，通过向疾病相关组织选择性递送，克服了细胞摄取和疗效的关键障碍，为开发新型疗法奠定了基础。

美迪西针对小核酸抗体偶联药物(AOC)制作了一系列视频，主要介绍了小核酸抗体偶联药物的组成、优势，以及小核酸药物成药性原则等。带您全面了解小核酸抗体偶联药（AOC）。

小核酸抗体偶联药物（AOC）由治疗性寡核苷酸（siRNA、PMO等）与靶向抗体连接结合，比如抗体-阳离子大分子-siRNA偶联物由抗体、阳离子大分子和siRNA三个组分构成。

小核酸抗体偶联药物(AOC)结合了小核酸药物的精准性和抗体等大分子药物的特异性两大优点。具有靶向性，增加生物利用度，减少毒作用；提高稳定性，增加理想半衰期，提高有效性等优势。

（1）必须保留抗体和小核酸各自的靶向性和有效性；
（2）必须保留结构的稳定性，递送小核酸靶向特异性；
（3）必须保留内吞作用，内化后的小核酸需要发挥作用；
（4）必须降低或消除脱靶或副作用，减少或避免发生免疫反应。

（1）利用抗体药物的特异性作用，解决小核酸药物的靶向问题，使小核酸药物能进入细胞内，靶向mRNA；
（2）利用抗体药物的稳定性结构，提高小核酸的稳定性；
（3）促进小核酸药物安全、有效、选择性地治疗疾病等。

（1）小核酸药物与小分子化药和抗体药相比较具有显著优势，可能成为今后主流药物；
（2）小核酸药物可覆盖更多靶点，和可应用更多的临床适应症，具有更大的市场空间；
但是小核酸药物整体研发仍处于早期阶段，尤其是技术平台和专利平台需加快建设；小核酸药物技术难点仍有待多层突破。

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